让临终病人获得未经批准的药品的新法律引发了虚假的希望
文：克劳迪娅 沃利斯|科学美国2018年9月
毫无疑问: 新的法律听起来很棒。唐纳德·特朗普总统知道些关于市场营销的事情,他在5月30日签署 "尝试" 法案成为法律时滔滔不绝。他被患有不治之症的病人围在中间, 其中包括一个患有杜氏肌营养不良症的一个二年级学生,从他的小轮椅起身拥抱总统。该法旨在通过绕过食品和药物管理局, 使这些病人更易获得实验性药物。
一般说, 垂死的病人可能会寻求药厂任何药物, 通过一期试验-最低限度的安全测试。"我们将拯救大量的生命," 特朗普说。"目前 FDA 的审批过程可能需要很多年。对于无数的病人来说, 时间并不是他们所拥有的。
但是新的法律不会执行总统的声明。相反, 它给最脆弱的病人带来了虚假的希望。"这是一个要求的权利, 而不是一个尝试的权利," 纽约大学的医疗伦理学专家艾莉森贝特曼说，她同情使用实验药物。请求权已经牢固到位。"如果我有一根魔杖," 她说, "而不是通过一项新的法律, 我会想出一个方法来教育人们关于我们已经拥有的制度。
事实上, 几十年来, 制药公司已经通过 FDA 监督的项目提供了未经批准的药品。这种 "扩大的准入" 针对的是极端病患者, 由于某种原因, 他们不符合正规药物研究的资格。2016 的一份报告显示, FDA每年收到了超过1000例这类病人的请求, 并批准了99.7% 份。根据 FDA专员斯科特.戈特比的报告说, 它在紧急情况下或者在几天之内获批。
当然, 需要或批的药物, 可能无效或不安全。有些病人找不到医生来管理他们, 或者一个能让他们在现场使用的机构。而且这些药物中有许多根本没有提供。药厂不能被迫这样做: 2007 联邦法院的裁决发现, "对患有绝症者获取试验药物……没有基本权利。新的法律没有改变这一点。
制药公司有很多理由对他们实验室里提供的东西持谨慎态度。药物在早期的测试阶段可能有风险和好处是很不确定的。供应可能有限, 生产成本高昂, 因此公司可能希望保存其珍贵的库存进行临床试验。开发商可能也担心他们的药物在脆弱的, 垂死的病人中会做得很差, 言传开来,后果将是可怕的: 病人将害怕、远离研究, 投资者将撤退, 股票将下跌。因此, 研究一种潜在的有价值的新药可能会因慈悲行为而毁了。
"如果你说病人可能只是打电话说, ' 我想要药物-给我, ' 你怎么能做一个临床试验？" 匹兹堡认知疗法的总裁兼首席执行官肯尼斯.莫赫问道。"未来的病人会怎样？"在漫长的职业生涯中, 莫赫已经使药物供慈悲使用, 并正在将其收回。"没有简单的, 单一的解决方案,"他说。他怀疑, 他的行业将接受 "尝试权", 并在国会听证会上这样说: "我的评论是, 我所知道的一项实验医学的道德开发商, 不会让它在 FDA 的监管监督之外使用."
然而, 不道德的公司可能会发现新的法律对绝望的病人有新的机会。它从责任中释放医生、医院和药厂。虽然它规定制造商只能向病人收取药品所需费用, 但 FDA 没有必要预批准这些费用,因为有扩大的准入。这些问题导致了许多主要的病人宣传团体反对这项立法, 该法案最初是由自由意志主义智囊团高华德研究所起草和推广的。
查看原文点击链接：https://www.scientificamerican.com/article/the-so-called-right-to-try-law-gives-patients-false-hope/
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